Словарь терминов
Вы можете скачать следующие словари:
ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ — Gene therapy
- способ лечения некоторых генетических заболеваний, основанных на манипуляциях с геномом соматических клеток с целью устранения дефекта гена на уровне ДНК. Лечебный эффект достигается за счет замены дефектных участков гена на нормальные, дополнения новыми нуклеотидными последовательностями и иногда блокирования порочной функции. Транспортировка целого гена или его фрагментов в клеточное ядро осуществляется с помощью рекомбинантных векторов, чаще всего в виде инфекционного аденовируса, и в составе липосом, а также прямыми методами: через специфические рецепторы или путем электростатического взаимодействия носителя с геном-реципиентом.
Генная терапия находится на начальном этапе своего развития. Известны примеры успешной замены дефектного гена, ответственного за продукцию трансмембранного регулятора, на аналогичные нормальные генные последовательности, что приводило к улучшению состояния больных гепатобилиарным циррозом, который является проявлением тяжелой генетической болезни - кистозного фиброза. Можно ожидать, что в будущем с помощью генной терапии станет возможным устранять интеграцию ДНК вируса гепатита В в геном гепатоцитов. Существуют определенные этические нормы, регулирующие деятельность врачей и экспериментаторов при проведении генной терапии.
